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我国完成首例 CRISPR 改造基因人体试验

时间:2019-06-28 02:14来源:科技中心
据 Nature 报道,全球首例基于 CRISPR 改造基因的人体试验,已于上月 28日在四川大学华西医院的肿瘤专家主导下顺利展开。研究人员将经过 CRISPR技术改造的细胞,送入了一位靠其它治疗

据 Nature 报道,全球首例基于 CRISPR 改造基因的人体试验,已于上月 28 日在四川大学华西医院的肿瘤专家主导下顺利展开。研究人员将经过 CRISPR 技术改造的细胞,送入了一位靠其它治疗手段已无法起到效果的肺癌病患体内。而且首轮注射后,患者的情况良好,已经具备了继续注入 Cas9 改造基因的试验条件。如果一切顺利的话,未来研究团队还将招募另外九名病人,接受相同的基因注射。在那之后,所有参与者都会被观察至少半年的时间,以「确定注射是否会引发严重的不良反应」。当然,长时间的后续观测也是为了保证改造细胞起到其应有的效果。具体来说,就是要看看 PD-1 蛋白质在被改造后是否真的变成无效,如果是的话,那正常来说它就不会再抑制细胞的免疫功能,这样就能对癌细胞造成打击了。不过,尽管 CRISPR 技术的出现给癌症治疗带来了一丝曙光,但其终究还是有自己的限制。哥伦比亚大学医疗中心的专家 Naiyer Rizvi 就指出,跟类似抗体治疗那样的手段相比,基因编辑的复杂性和低普及度,很有可能会成为其未来发展的最大障碍。「除非它能在功效上取得巨大的突破,否则要推进起来应该没那么简单。」Rizvi 这么说道。

四川大学华西医院肿瘤科主任卢铀带领团队近日开展了世界上首例基于CRISPR-Cas9的基因编辑技术人类临床试验:他们从一位转移性非小细胞肺癌患者血液中提取免疫细胞,对其进行基因修改后再注入患者体内。

用其他基因编辑技术开展的早期临床试验已经表现出很好的疗效,而引入CRISPR技术,会让治疗变得更加简单高效。据《自然》杂志网站16日报道,卢铀这次的试验已经于今年7月获得医院伦理团评审通过。本计划8月就向病人注射经过CRISPR基因编辑的细胞,但因培养和扩增细胞比预期所用时间延长,试验不得不推迟到10月28日。

他们利用CRISPR技术让免疫细胞中负责编码PD-1蛋白的基因失去活性,然后在实验室对编辑过的细胞培养扩增,达到一定数量后再重新注入患者体内。PD-1蛋白能阻止免疫细胞产生应答反应,癌症细胞充分利用了PD-1的这一功能特性,不断在体内繁殖扩散。卢铀希望,经过修改后不再含有PD0-1蛋白的细胞能治好患者的肺癌。

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